V zgodovinskem preboju na področju imunoloških bolezni so slovenski raziskovalci iz Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana kot prvi na svetu dokazali nov pristop k zdravljenju. Ta pomemben dosežek je bil objavljen v prestižni medicinski reviji New England Journal of Medicine.
Generalni direktor UKC Ljubljana, Marko Jug, je izpostavil, da s tem dosežkom ne le sledijo svetovnim trendom, ampak jih tudi ustvarjajo ter postavljajo temelje prihodnosti zdravljenja.
Inovativni terapevtski pristop
Na novinarski konferenci je vodja raziskave, Tadej Avčin, pojasnil, da se avtoimunske bolezni običajno zdravijo z zdravili, ki zavirajo imunski sistem. Vendar pa so slovenski raziskovalci kot prvi na svetu pokazali drugačen terapevtski pristop, ki odpravlja sprožilec imunskega odziva. Novi biološki zdravilo, rekombinantni encim DNASE1L3, so uspešno testirali na bolniku s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom, ki je posledica pomanjkanja tega encima.
Preboj pri zdravljenju redkih bolezni
Maruša Debeljak iz kliničnega inštituta za specialno laboratorijsko diagnostiko pediatrične klinike je pojasnila, da so redko mutacijo, ki preprečuje tvorbo encima DNASE1L3, odkrili že leta 2019 z genetskim testiranjem. Ta ugotovitev je omogočila vključitev bolnika v mednarodni program razvoja novega zdravila. Po presoji evropskih in ameriških strokovnjakov je bil izbran kot prvi bolnik na svetu za zdravljenje s tem pristopom. Zdravljenje je potekalo po mehanizmu sočutne uporabe, saj zdravilo še nima dovoljenja za promet.
Avčin je poudaril presenetljiv učinek zdravila, saj je bolnik že po šestih urah zdravljenja bil brez kožnega izpuščaja, vnetje oči je izzvenelo, artritis se je umiril, laboratorijski kazalci pa so se izboljšali. Zdravljenje je povzročilo tudi razgradnjo nevtrofilnih zunajceličnih pasti (NET), kar je potrdilo pričakovani način delovanja zdravila. To je prvi dokaz na svetu, da z razgradnjo NET lahko zdravimo avtoimunsko bolezen.
Odprtje novih možnosti
Uspeh slovenskih raziskovalcev odpira nove možnosti zdravljenja za različne avtoimunske bolezni, morda celo za druga stanja. Koncept odstranjevanja sprožilca za umiritev klinične slike avtoimunske bolezni je bil zato prepoznan v eni najuglednejših medicinskih revij, kar je po Avčinovih besedah pomembna novica na svetovni ravni.
Pridobitev in uporaba zdravila sta zahtevali obsežen regulatorni postopek in usklajevanje med raziskovalci, lekarno UKC Ljubljana, proizvajalcem in Javno agencijo RS za zdravila in medicinske pripomočke. Po prvem uspešno zdravljenem bolniku bodo sledile klinične raziskave na večjem številu bolnikov v dveh drugih univerzitetnih bolnišnicah in pri dveh različnih avtoimunskih boleznih.
Spletno uredništvo
