V Evropski uniji je bilo odobreno novo zdravilo za multiplo sklerozo, kar predstavlja pomemben napredek za bolnike s to boleznijo. Tolebrutinib, zdravilo, ki ga je razvilo podjetje Sanofi, je bilo odobreno za upočasnitev napredovanja invalidnosti pri sekundarno napredujoči multipli sklerozi.
Vendar pa je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) konec lanskega leta zavrnila njegovo uporabo zaradi pomislekov o učinkovitosti in morebitnih resnih poškodbah jeter.
Kako deluje tolebrutinib?
Tolebrutinib spada v skupino zdravil, znanih kot zaviralci Brutonove tirozin kinaze (BTK). Ta zdravila so bila prvotno namenjena zdravljenju nekaterih vrst raka krvi, vendar se zdaj raziskujejo tudi za uporabo pri avtoimunskih in vnetnih boleznih.
Ena izmed ključnih značilnosti tolebrutiniba je njegova sposobnost prehajanja krvno-možganske pregrade in dostopa do imunskih celic v možganih in hrbtenjači.
To je ključno, saj znanstveniki verjamejo, da kronično vnetje v osrednjem živčevju prispeva k napredovanju invalidnosti pri multipli sklerozi.
Rezultati študije HERCULES
Odobritev zdravila temelji na študiji HERCULES, kjer so bolniki s sekundarno napredujočo multiplo sklerozo brez zagonov bolezni pokazali 31-odstotno zmanjšanje tveganja za napredovanje invalidnosti v obdobju šestih mesecev v primerjavi s placebom.
Čeprav zdravilo ne more ustaviti bolezni ali obrniti njenega poteka, lahko pomembno upočasni izgubo funkcionalnih sposobnosti.
Za mnoge bolnike, ki se soočajo s to obliko bolezni, nekaj dodatnih let samostojnosti pomeni velik vpliv na kakovost njihovega življenja.
Skepticizem FDA in varnostni pomisleki
Kljub evropski odobritvi tolebrutiniba, je FDA decembra 2025 izdala zavrnilno odločbo glede njegove uporabe. Agencija je izrazila dvome o razmerju med koristmi in tveganji zdravila, predvsem zaradi nevarnosti poškodb jeter. Približno pet odstotkov bolnikov, ki so prejemali zdravilo, je kazalo izrazito povišane jetrne encime, kar v placebo skupini ni bilo zaznano.
Čeprav so se večina nepravilnosti normalizirala po prekinitvi zdravljenja, je med študijo en bolnik umrl zaradi odpovedi jeter. Zato bo moral vsak bolnik, ki bo prejemal to zdravilo, redno opravljati laboratorijske preiskave delovanja jeter.
Negotovost pri primarno napredujoči obliki
Tolebrutinib se je decembra lani soočil tudi z neuspehom v študiji PERSEUS pri bolnikih s primarno napredujočo multiplo sklerozo (PPMS). Zdravilo ni doseglo glavnega cilja raziskave, saj ni statistično pomembno upočasnilo napredovanja invalidnosti v primerjavi s placebom. Zaradi tega Sanofi ne bo zaprosil za registracijo zdravila za to obliko bolezni.
Pomen upočasnjevanja napredovanja invalidnosti
Multipla skleroza je ena najpogostejših nevroloških bolezni med mladimi odraslimi, ki se najpogosteje pojavi med 20. in 40. letom starosti. Po podatkih podjetja Sanofi stroški invalidnosti zaradi multiple skleroze v največjih evropskih državah že presegajo povprečne letne prihodke posameznikov.
Pri hujših oblikah bolezni je do 82 odstotkov bolnikov odvisnih od oskrbe družinskih članov. Zato nevrologi poudarjajo, da je upočasnjevanje napredovanja invalidnosti ključno pri sodobnem zdravljenju te bolezni.
Razumevanje krvno-možganske pregrade
Krvno-možganska pregrada je selektiven celični sloj, ki obdaja krvne žile v možganih in varuje osrednje živčevje pred škodljivimi snovmi. Vendar pa predstavlja tudi izziv za farmacevtsko industrijo, ker preprečuje prehod večini zdravil.
Za učinkovito zdravljenje bolezni, kot je multipla skleroza, mora zdravilo prečkati to pregrado, kar je zahteven biološki dosežek.
Multipla skleroza se deli na več oblik. Primarno napredujoča oblika (PPMS) se kaže kot postopno slabšanje nevroloških funkcij že od začetka bolezni, brez zagonov. Sekundarno napredujoča oblika (SPMS) pa se razvije po dolgem obdobju relapsno-remitentne oblike, kjer se izmenjujejo zagoni in izboljšanja.
Pri SPMS se obdobja zagonov zmanjšajo ali izginejo, bolezen pa preide v fazo enakomernega upadanja telesnih in kognitivnih sposobnosti.
Vpliv avtoimunskih bolezni
Avtoimunske bolezni nastanejo, ko imunski sistem napade lastne zdrave celice. Pri multipli sklerozi imunski sistem napada mielin, zaščitno ovojnico živčnih vlaken.
Poškodba mielina vodi do težav pri prenosu živčnih signalov, kar povzroča simptome, kot so težave z gibanjem, ravnotežjem, vidom in zaznavanjem.
Spletno uredništvo
